به گزارش روزپلاس، سعید اعظمیان - مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اعلام ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) تولید شرکت دارویی رش سوئیس در روز شنبه (15مرداد) از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی (ره) به کشور، گفت: این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی توسط شرکت بهستان دارو وارد ایران شده است که بزودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران اس ام ای قرار میگیرد.
وی با این توضیح که در حال حاضر بیش از پنج هزار بیمار اس ام ای در دنیا از این دارو استفاده میکنند، افزود: این دارو در سال 2020 تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2021 تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است و سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1400 و به فاصله کمتر از یکسال از تاییدیههای بینالمللی، تایید کرد و امروزه این داروی درمانی خوراکی در بیش از 86 کشور مورد تایید است.
اعظمیان با اعلام اینکه بر اساس تازهترین اطلاعات انجمن اس ام ای ایران، هم اکنون 609 بیمار مبتلا به اس ام ای در کشور ثبت شدهاند، ادامه داد: بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی-نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیشرونده و نادر بوده و شایعترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلا است و با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود این دارو به کشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به اس ام ای شده است.
وی گفت: بیماری اس ام ای در اثر حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ میدهد که در نتیجه آن پروتیئن اس ام ان (SMN) کاربردی در سطح بدن کاهش یافته و عملکرد عضلات در همه نواحی و ارگانهای بدن تحلیل میرود، که خوشبختانه با مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک میشود و بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران خواهد شد.
مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران همچنین گفت: این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن دو ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد و سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر دو ماه نیز تایید کرده است.
وی یادآور شد: داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکتکننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکتکننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شرکتکننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن 60 سالگی بودهاند.
اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شدهاند، افراد مبتلا به همه تایپهای بیماری اس ام ای ، و افرادی که قبلا از دارویهای دیگری استفاده نمودهاند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخصهای کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود تواناییهای حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.
ویدیو/ منظور پس از مخالفت با واردات خودرو: نظرم درباره واردات خودرو نظر شخصی بود/ مکلف به اجرای قانون هستیم
تصویری باورنکردنی از پسر هادی چوپان/ فیگور مشابه گرگ ایرانی و فرزندش
تصاویر مظنونین حمله تروریستی در مسکو منتشر شد
ابطحی مجروح شد/ سارقین ناکام ماندند+ عکس
عکس/ پست اینستاگرام کنفدراسیون فوتبال آسیا به مناسبت آغاز سال نو
عکس/ کفشهای مرموز بایدن
عکس/ لوگوی گوگل برای نوروز ۱۴۰۳
عکس/ رئیسی با عباس قادری خواننده قدیمی دیدار کرد
مردی که ۷۰ سال با یک ریه آهنی زندگی کرد، درگذشت
عکس/ لحظۀ ترکیدن نارنجک دستساز در دست یک جوان
تصویری جدید از سید حسن نصرالله
انتشار تصاویر فوتوشاپی کیت میدلتون/ همسر ولیعهد انگلیس عذرخواهی کرد
تصویر آخرین حضور آیتالله جنتی درمجلس خبرگان
عکس/ حسن روحانی در مجلس خبرگان
عکس/ کاشت نهال توسط رهبر انقلاب در روز درختکاری
عکس/ ملاقات امیر تتلو با مادر و خواهرش در حاشیه اولین جلسه دادگاه
عکس/ سیدحسن خمینی در حسینیۀ جماران رای خود را به صندوق انداخت
آیت الله مدرسی یزدی و طحان نظیف رای خود را به صندوق انداختند/ عکس
عکس/ محمدباقر قالیباف رأی خود را به صندوق انداخت
عکس/ آيتالله احمد جنتی رأی خود را به صندوق انداخت
ویدئو/ دو توصیه مهم حضرت آقا به مردم
عروس با کلاه ارتشی/ گزارش تصویری از ازدواج دانشجویی در دانشگاه افسری
عکس/ فرمانده مهدی برروی دیوارنگاره میدان انقلاب تهران
عکس/ دیدار غمانگیز فردوسیپور و جواد خیابانی/ عادل همکار قدیمی را فراموش نکرد
ببینید/بیانات رهبر انقلاب پس از کاشت نهال در روز درختکاری
عکس/ حضور حاج اسماعیل قاآنی در راهپیمایی ۲۲ بهمن
نمایش سامانه موشکی زمین به زمین «قیام» در حاشیه راهپیمایی ۲۲ بهمن
عکس / چهره درهم بایدن و هریس پس از حمله به پایگاه آمریکا در اردن
دیوارنگاره جدید میدان انقلاب/ عکس
عکس/ حضور شیخ زکزاکی در حرم حضرت معصومه(س)
عکسی از کارگردانی جواد عزتی در فیلم تمساح خونی
موشکهای سپاه دیشب با هشتگ کاپشن صورتی شلیک شد/ عکس
عکس/ جدیدترین دیوارنگاره میدان فلسطین با عنوان "تابوتهایتان را آماده کنید"
دیوارنگاره میدان ولیعصر(عج) برای حمایت از تیم ملّی ایران/ عکس
عکسی دیده نشده از غلامرضا تختی در کربلا
رونمایی از نامه قدیمی غلامرضا تختی/عکس
پیکر دختر کاپشن صورتی با گوشواره قلبی در حمله تروریستی دیروز/ عکس
دیوارنگاره تهدیدآمیز میدان ولیعصر رونمایی شد / عکس
تصویری از دیدار «شهید صالح العاروری» با رئیس جمهور در ۳۰ خرداد ۱۴۰۲
آخرین تصویر ثبت شده از حاج قاسم سلیمانی قبل از شهادت
سردار سلیمانی و مادرش روی دیوارنگاره میدان ولیعصر + عکس
دیدار رئیسی با خانواده سردار شهید سید رضی موسوی
خوش و بش فردوسی پور و تاج در مراسم تشییع ملیکا محمدی/ عکس
عکسی از پدر محمدرضا گلزار در شب عروسی اش!
ایلان ماسک با لباس مخصوص ژاپنیها/ عکس
۳ کیلو پیچ و مهره در شکم یک بیمار اهوازی! +عکس
عکسی خاص از دیدار رئیسی از جزیره آشوراده
با پیگیری سازمان منطقه آزاد انجام شد؛ شرکت "غدیر" پروژههای ناتمام خود در کیش را تمام میکند
فرمانده کل سپاه در مراسم عزاداری ایام فاطمیه/ عکس
تصاویر ۱۱ شهید پاسگاه راسک
تصاویر/ لباسهای مولانا بعد از مرمت در قونیه
پوتین در اتوبان همت تهران!
اولين تصوير از تتلو در خاک ایران پس از بازداشت
عکس کمتر دیده شده از رهبر معظم انقلاب در مترو تهران
زوج هالیوودی در مسجد ابوظبی/ واکنشها به حجاب رزی هانتینگتون
عکس/ بقایای دانشگاه الازهر در غزه بعد از بمباران
دیوارنگاره میدان ولیعصر(عج) برای شهادت حضرت زهرا(ع)
لیلا حاتمی در مراسم چهلم داریوش مهرجویی و همسرش/ عکس
عکس یادگاری نوجوانان باستانیکار با رهبر انقلاب
عکس/ حدیث نصب شده در دیدار امروز ورزشکاران با رهبر انقلاب
گفتگوی دو وزیر سابق در خصوص صداوسیما
توهین دوباره بایدن به پوتین
اینفوگرافیک/ کدام رذایل اخلاقی در قرآن آمده است؟
خودکشی یک دکتر جوان در دلفان / یک مسئول: زنگ خطر خودکشی رزیدنتها به صدا درآمد / عوامل انسانی دخیل قابل شناسایی و مجازات هستند
فرصت ویژه قلعهنویی برای صعود و اعتماد بیشتر به جوانان مقابل ترکمنستان
معاون حوزه علمیه ماهشهر به قتل رسید
اعلام جزئیات مذاکره استقلال با الهیار صیادمنش و دو لژیونر دیگر
بازگشت پرهزینه و ناموفق صداوسیما به سلبریتی ها/ پرداخت های میلیاردی صحت دارد؟
بزرگترین پیشرفتهای فناوری در سال گذشته چه بود؟
شماره تلفن های ضروری در عید نوروز
عکس/ مروری بر نامگذاری سالها توسط رهبر انقلاب از سال ۱۳۸۷ تا ۱۴۰۳
محبوس شدن در سرویس بهداشتی؛ اولین حادثه پایتخت در سال ۱۴۰۳
اینفوگرافیک/تولید دغدغه ی جدی رهبر انقلاب
جدول حقوق و دستمزد ۱۴۰۳ منتشر شد
هشدار پلیس فتا درباره تورهای لحظه آخری
توییت نماینده کارگری از جلسه تعیین دستمزد با وزیر کار
اینفوگرافیک/ توصیههایی برای جلوگیری از چاقی در ماه رمضان
اینفوگرافیک/ کمک به رفع خوابآلودگی رانندهها با چند روش ساده
هشدار نوروزی پلیس فتا: WiFi رایگان ترفند مجرمان سايبری است
هشدار سیلاب؛ مردم سعی کنند تا سال تحویل سفر نروند
ورود سامانه بارشی به کشور از امروز/ فروردینِ بارانی آغاز میشود
هفت زوج آقای گلی در فوتبال ایران/ اسدی - مغانلو زوج جدید میشوند؟
اجرای طرح ترافیک پایتخت تا ۲۸ اسفند/ جزییات اجرای طرح در نوروز
چطور اینترنت هدیه دولت را فعال کنیم؟
اینفوگرافیک/ با سرگیجههای بعد از افطار چه کنیم؟
رونمایی کیم از «قدرتمندترین» تانک جهان
اینفوگرافیک/ علت و راهکار رفع بوی بد دهان در روزهداری
افزایش کرایههای اتوبوس، تاکسی و مترو در سال ۱۴۰۳/ دریافت کرایههای جدید از اول اردیبهشت
توصیههای ایمنی وزارت بهداشت در چهارشنبهسوری
اینفوگرافیک/ چهارشنبهسوری؛ چی بود، چی شد
سومی کشتی فرنگی ایران در تورنمنت بلغارستان
نظر ۷ مرجع درباره مسافرتی که روزه را باطل نمیکند
شرایط و ضوابط فعالیت رستورانها در ماه رمضان/ استقرار بازرسان در مراکز پرتردد
اینفوگرافیک/ افسردهترین کشورهای ۲۰۲۴ را بشناسید
زمان دربی ۱۰۳ تغییر نکرد/ استقلال ـ پرسپولیس؛ چهارشنبه در آزادی
رونالدو یک جنگ تمام عیار در عربستان به راه انداخت!
جزئیات تکالیف نوروزی دبستانیها؛ پیک نوروزی حذف شد
پرشکستترین سپاهان تاریخ
اینفوگرافیک/ بهترین مواد مغذی برای سلامت مغز
ویدیو/ تفریحات خاص ظریف و همسرش در کیش
اطلاعیه پلیس به مناسبت ماه مبارک رمضان
سواد رسانهای/ ۱۰ نوع اشتباه و اطلاعات نادرست
بارش برف و وزش باد در ارتفاعات کشور/ از تردد در مسیرهای مستعد وقوع بهمن خودداری کنید
۱۸ اسفند؛ واریز دومین شارژ ۲۲۰ هزار تومانی طرح فجرانه کالابرگ
سواد رسانهای/ پروپاگاندا چیست و چه اهدافی دارد؟
اولین قضاوت یک داور زن در داربی تهران
عکس/ حسن روحانی در مجلس خبرگان
برگزاری داربی چهارشنبه ۲۳ اسفند تنها با ۴۵ هزار تماشاگر
این شما و جولان صبانتیون؛ مبارک آنان که رای ندادند!
سواد رسانهای/ چگونه اخبار جعلی را تشخیص دهیم؟
۳۰ کاندیدای پیشتاز در تهران عضو کدام فهرست انتخاباتی بودند؟
روند بازار ارز تهران بعد از انتخابات ۱۱ اسفند چگونه خواهد بود؟
کلیه مدارس استان تهران روز شنبه تعطیل است
اینفوگرافیک/ نکات مهم بیانات رهبر انقلاب درباره انتخابات
با چه مدارک شناسایی میتوانیم رأی دهیم؟
پرداخت بیمه بیکاری مشروط شد
اعلام رسمی محرومیت سنگین پوگبا از فوتبال
قیمت سکه افزایشی شد
رای نهایی درباره حرکت جنجالی رونالدو اعلام شد
پخش سری جدید «پایتخت» به نوروز میرسد؟